Szczęśliwy koniec długiej epopei?

Na choroby rzadkie cierpi 2,5-3 mln pacjentów w Polsce. Problemy dotykające osób z chorobami rzadkimi są wielopłaszczyznowe.

W 2009 roku Komitet Rozwoju Człowieka Polskiej Akademii Nauk zdefiniował główne grupy problemów:

• ograniczona wiedza wśród lekarzy rodzinnych i specjalistów,
• specyfika diagnostyczna (metody nie są dostępne w większości placówek diagnostycznych, a o ile są dostępne, to są nieprawidłowo interpretowane lub przeoczane),
• specyfika terapeutyczna (brak zaangażowania firm farmaceutycznych w nieopłacalną produkcję i rozwój nowych leków, niektóre leki nie są w ogóle produkowane (np. występują tylko jako substancja chemiczna, poza oficjalną, dostępną farmakoterapią), a jeśli są udostępnione na rynku – ich koszt jest znacząco wyższy, od większości terapii stosowanych w schorzeniach populacyjnych),
• specyfika psychospołeczna (pacjenci i ich rodziny są pozostawieni sami sobie, odczuwają samotność, wyłączenie z życia społecznego, doświadczają niezliczonych przeszkód na skutek próby dopasowania ich niecodziennej sytuacji do istniejących przepisów ogólnych),
• specyfika organizacyjno-prawna na poziomie państwa (brak klasyfikacji chorób rzadkich powoduje, że nie są one „widoczne” w systemie opieki zdrowotnej, podczas gdy większość tych problemów zdrowotnych i wyzwań terapeutycznych można by rozwiązać jedną prostą decyzją organizacyjną – ujednoliceniem procedury i sposobu postępowania w przypadku chorób spełniających kryteria choroby rzadkiej).

Właściwa opieka nad pacjentem z chorobą rzadką wymaga równowagi pomiędzy jej elementami. Do tych elementów zaliczyć można organizację opieki nad pacjentem, diagnostykę, terapię i zabezpieczenie psychospołeczne. Nie wolno także zapominać o uporządkowaniu kwestii finansowych. W Polsce przy podejmowaniu decyzji w obszarze ochrony zdrowia mamy do czynienia z pewnego rodzaju wahadłem decyzyjnym między podejściem utylitarnym (sprawiedliwy podział środków) a egalitarnym (sprawiedliwy dostęp do terapii). Analizując historycznie podejmowane decyzje wyraźnie widać, że częściej wahadło to jest przechylone w stronę podejścia utylitarnego. Jeśli spojrzymy na decyzje Ministerstwa Zdrowia w zakresie udostępniania terapii finansowanych ze środków publicznych, to w nielicznych przypadkach znajdujemy przejawy, że dobro pacjenta nie opiera się tylko na sprawiedliwości, ale i zapewnieniu dostępności do skutecznych produktów.

Szansą dla pacjentów z chorobami rzadkimi na zwiększenie komponenty „egalitarnej” w adresowaniu ich potrzeb zdrowotnych jest Plan dla Chorób Rzadkich. Warto przypomnieć iż Rada Unii Europejskiej już w 2009 r. zaleciła Państwom Członkowskim ustanowienie i realizację planów lub strategii dotyczących chorób rzadkich. Działanie te miały zmierzać do zapewnienia dostępu do opieki, w tym diagnostyki, leczenia i rehabilitacji, osobom cierpiącym na choroby rzadkie. Zalecenia te miały zostać zrealizowane nie później, niż do końca 2013 r. W tym kontekście prace nad przyjęciem Planu dla Chorób Rzadkich trwają zatem w Polsce już niemal 12 lat. Miejmy nadzieję, że wkrótce epopeja pacjentów zakończyć się happy endem i ten istotny dokument strategiczny zostanie przyjęty, a następnie dojdzie do szybkiej implementacji proponowanych w nim rozwiązań.

Projekt chorób rzadkich realizowany przez DZP oraz PEX wspólnie z Partnerami (kolejność alfabetyczna):

• Astellas
• Bayer
• Boehringer Ingelheim
• Bristol Myers Squibb
• CSL Behring
• EUSA Pharma
• Janssen
• Novo Nordisk
• Nutricia
• Pfizer
• Sanofi
• Vertex