Dziś miał premierę raport prezentujący propozycję rozwiązań, których implementacja prowadziłaby do poprawy sytuacji polskich pacjentów zmagających się z chorobami rzadkimi. Raport przygotowali eksperci DZP - Marcin Pieklak, Partner, Kinga Frelas, Associate,  Katarzyna Pałka, Associate oraz Katarzyna Rumiancew, Associate z Praktyki Life Sciences - a także eksperci PEX PharmaSequence: Tomasz Kiełczewski, Ewa Kamińska, Arlen Marciniak i Anna Smaga. Partnerami projektu zostało dwanaście firm farmaceutycznych.

Terminem „choroby rzadkie” (ang. rare diseases) określane są jednostki chorobowe o niskiej częstości występowania w populacji. Pomimo, iż pojedyncze jednostki chorobowe występują niezwykle rzadko, to jednak ze względu na ich liczbę – obecnie zidentyfikowanych jest nawet 8 tys. chorób rzadkich – jest nimi dotknięte około 2-3 mln Polaków (6-8% populacji).

Pacjenci dotknięci chorobami rzadkimi w trakcie przebiegu swojej choroby borykają się z szeregiem problemów, w tym m.in.:

• brakiem lub niedostępnością terapii przyczynowych,
• niedostateczną świadomością jednostki chorobowej wśród lekarzy i pacjentów,
• ograniczoną dostępnością diagnostyki.

Kompleksowe rozwiązanie problemów pacjentów z chorobami rzadkimi wymaga reorganizacji opieki nad tą grupą chorych, co związane jest z istotnym wysiłkiem organizacyjnym i finansowym po stronie systemu ochrony zdrowia.

Wśród krajów europejskich interesariusze obszaru chorób rzadkich wskazują na Francję oraz Niemcy jako przykłady krajów w których dostępność terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi jest najlepsza. Polska znajduje się z kolei na 27. miejscu spośród 33 krajów w zestawieniu dostępności sierocych produktów leczniczych oraz ostatnim w zakresie czasu do momentu zapewnienia dostępu do terapii (wg badania „W.A.I.T. Indicator 2019 Survey” opublikowanego przez EFPIA Polska).

Pomimo zauważalnej w ostatnich latach pozytywnej zmiany w podejściu Ministerstwa Zdrowia do obejmowania refundacją nowych terapii w chorobach rzadkich, zarówno klinicyści, eksperci HTA, jak i pacjenci widzą konieczność prac nad poprawą sytuacji.

Zapraszamy Państwa do zapoznania się z treścią raportu, w którym autorzy prezentują rozwiązania dotyczące zniesienia formalnych i administracyjnych barier utrudniających zwiększenie dostępności terapii dla polskich pacjentów z chorobami rzadkimi. Mogą one zostać zaimplementowane niemal natychmiast, stanowiąc odpowiedź na główne wyzwania w zakresie systemu refundacji, a ich wdrożenie ma szansę w istotny sposób przyczynić się do zwiększenia liczby terapii dostępnych w Polsce.

Pełna treść opracowania dostępna jest pod linkiem.