18 listopada 2021 r. WSA stwierdził nieważność decyzji Ministra Zdrowia z 14 września 2020 r. odmawiającej refundacji indywidualnej leku sierocego Translarna. Jest to kolejny wyrok w toczącej się od ponad 6 lat sprawie refundacji leku rzeznaczonego do terapii dzieci cierpiących na dystrofię mięśniową typu Duchenne’a.

Mimo, wszystkie wyroki WSA oraz NSA, które zapadały w tej sprawie nakazywały Ministerstwu refundację terapii, do tej pory odmawia się choremu gwarantowanego konstytucyjnie prawa do ochrony zdrowia.

Sprawę w imieniu chorego chłopca od lat prowadzi pro bono Marta Balcerowska, Senior Associate DZP.

Historia sprawy

2015 – W czerwcu i wrześniu 2015 r. MZ odmówił refundacji leku powołując się na niemożność zastosowania Ustawy refundacyjnej do leku, który jest w Polsce niedostępny, ale posiada zezwolenie na dopuszczenie do obrotu. MZ uznał, że dopuszczenie leku przez Komisję Europejską do obrotu uniemożliwia mu objęcie tego leku refundacją indywidualną, która – zdaniem MZ – możliwa jest wyłącznie w stosunku do leków niedopuszczonych do obrotu i przez to niedostępnych w Polsce. To, że lek jest w Polsce faktycznie niedostępny nie miało dla MZ znaczenia.

2016 – W związku ze skargą na decyzję MZ, WSA w lutym, a za nim NSA w październiku 2016 r. wprost przesądził o możliwości zastosowania spornego przepisu Ustawy refundacyjnej.

2017 – Sprawa wróciła do MZ, który w styczniu i marcu 2017 r. ponownie odmówił refundacji. Tym razem MZ powołał się przede wszystkim na negatywną opinię Prezesa Agencji Ochrony Technologii Medycznych i Taryfikacji w zakresie skuteczności terapii lekiem. Sprawa ponownie trafiła do WSA, który po raz kolejny uchylił decyzję MZ. Jak wskazał WSA w wyroku z października 2017 r., MZ niepoprawnie przeprowadził postępowanie dowodowe i w żaden sposób nie zindywidualizował rozpatrywanej sprawy. WSA podkreślił również, że z niezrozumiałych względów MZ uznał spowolnienie choroby (a nie całkowite wyleczenie) za dowód braku skuteczności leku. WSA dał MZ jasne wytyczne jak powinien przeprowadzić postępowanie dowodowe.

2018 – NSA zgodził się ze stanowiskiem WSA (maj 2018 r.). W związku z wyrokiem Ministerstwo ponownie zajęło się sprawą. Jednak jeszcze w listopadzie 2018 r., umorzyło ją. Minister uznał, że postępowanie jest bezprzedmiotowe, ponieważ utracił ważność dokument wystawiony przez szpital prowadzący terapię chłopca, który jest podstawą do zakupu leku w aptece. MZ pominął jednak okoliczność, że dokument ten nie mógł być zrealizowany w związku z brakiem zgody MZ na refundację leku i niemożnością samodzielnego sfinansowania kosztów leczenia.

2019 – WSA w sierpniu 2019 r. kolejny raz uchylił decyzję MZ i przypomniał, że MZ miał odnieść się do wytycznych WSA października 2017 r., czego MZ nie zrobił. Sprawa refundacji wróciła do MZ.

2020 – Minister kolejny raz odmawia refundacji we wrześniu 2020 r. Analogicznie jak to miało miejsce w 2017 r., MZ powołał się na negatywną opinię Prezesa AOTMiT i pominął z niewyjaśnionych powodów opinie lekarza prowadzącego oraz 3 krajowych i 3 wojewódzkich konsultantów ds. – kolejno – neurologii dziecięcej, rehabilitacji medycznej oraz genetyki klinicznej. Każdy (!) z lekarzy, do których skierował zapytanie MZ i który wypowiedział się w sprawie leku, wskazał na korzyści zdrowotne płynące z jego podania chłopcu. I tym razem to nie wystarczyło. MZ uznał, że terapia lekiem jest bardzo droga, a badania nie niwelują skutków choroby, a „jedynie” ją spowalniają, przedłużając życie chłopca.

2021 – Zaskarżona przez DZP decyzja Ministra trafia ponownie do WSA, który w wyroku z 18 listopada uznał decyzję MZ za nieważną, ponieważ MZ ponownie nieprawidłowo przeprowadził postępowanie dowodowe, oparł się na ogólnych stanowiskach i kolejny raz nie odniósł się do konkretnej sytuacji chłopca.

Wyrok WSA nie jest prawomocny. Minister może się od niego odwołać do NSA. Jeżeli jednak tego nie uczyni, zobowiązany będzie do merytorycznego odniesienia się do zebranego materiału dowodowego.